Pour la première fois dans le monde : Des médecins aux États-Unis réussissent à guérir un nourrisson grâce à l'édition génétique individuelle

Un groupe de médecins et de scientifiques a réalisé une avancée dans le traitement d'une maladie génétique rare en appliquant la première thérapie d'édition génétique personnalisée. Les résultats du traitement ont été publiés dans la revue médicale de référence The New England Journal of Medicine.

Voici ce que nous savons

Le patient était un nourrisson nommé KJ, qui est né avec une déficience en CPS1, une maladie génétique rare avec un taux de mortalité estimé à 50 % au cours de la première semaine de vie. La survie avec cette pathologie est souvent accompagnée de graves lésions cérébrales, de retards de développement et même de la nécessité d'une transplantation hépatique.

Les médecins ont utilisé une thérapie unique basée sur la technologie CRISPR, qui leur permet d'éditer l'ADN directement dans le corps du patient. Ce succès a été rendu possible grâce à de nombreuses années de recherches et de découvertes, notamment le décodage du génome humain et la découverte de CRISPR.

L'édition génétique personnalisée ouvre de nouveaux horizons dans le traitement d'autres maladies héréditaires, telles que l'anémie falciforme, la fibrose kystique, la maladie de Huntington et la dystrophie musculaire. Certains médicaments basés sur CRISPR ont déjà reçu l'approbation de la FDA pour le traitement de la maladie à cellules falciformes, mais la recherche dans ce domaine est en cours.

Cela pourrait être le début d'une nouvelle ère en médecine, où le traitement sera adapté individuellement à chaque patient en fonction de son code génétique unique.

Source : The New York Times